رتینیت پیگمانتوزا (RP) یک اختلال ژنتیکی پیشرونده است که باعث انحطاط سلول های حساس به نور در شبکیه می شود که منجر به از دست دادن بینایی و در برخی موارد کوری می شود. برای افرادی که با RP زندگی می کنند، جستجو برای درمان های موثر برای دهه ها ادامه داشته است. با این حال، پیشرفت های اخیر در زمینه پزشکی بازساختی، امید را در قالب درمان با سلول های بنیادی به ارمغان آورده است.
درمان با سلول های بنیادی با هدف جایگزینی سلول های آسیب دیده شبکیه با سلول های سالم، به طور بالقوه بازیابی بینایی و توقف پیشرفت بیماری، نویدبخش درمان رتینیت پیگمانتوزا است. استفاده از سلول های بنیادی در این زمینه به دلیل توانایی آنها در تمایز به انواع سلول های مختلف، از جمله سلول های شبکیه، و پتانسیل آنها برای ادغام در بافت شبکیه موجود، بسیار هیجان انگیز است.
مطالعات پیش بالینی و بالینی اخیر نتایج دلگرم کننده ای را نشان داده است که ایمنی و اثربخشی بالقوه درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی را برای رتینیت پیگمانتوزا نشان می دهد. محققان منابع مختلف سلول‌های بنیادی، از جمله سلول‌های بنیادی جنینی، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) و سلول‌های بنیادی بالغ برگرفته از پوست را بررسی کرده‌اند تا درمان‌های متناسب با نیازهای خاص بیماران RP را توسعه دهند.
یکی از امیدوارکننده ترین رویکردها، پیوند سلول های شبکیه مشتق شده از سلول های بنیادی به شبکیه آسیب دیده است. انتظار می رود این سلول های پیوندی جایگزین گیرنده های نوری از دست رفته یا ناکارآمد شوند و در نهایت بینایی را بازیابی کنند. علاوه بر این، استفاده از iPSC های خاص بیمار، پتانسیل استراتژی های درمانی شخصی سازی شده را ارائه می دهد و خطر رد سیستم ایمنی را به حداقل می رساند.
در حالی که زمینه درمان سلول های بنیادی برای رتینیت پیگمانتوزا هنوز در مراحل اولیه است، نتایج اولیه امیدوارکننده است. تحقیقات در حال انجام با هدف پاسخگویی به سؤالات مهم در مورد ایمنی طولانی مدت، اثربخشی و روش های تحویل بهینه درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی است. تلاش‌های مشترک بین دانشمندان، پزشکان و بیماران باعث پیشرفت در این زمینه می‌شود، با هدف نهایی ارائه درمان‌های مؤثر برای کسانی که تحت تأثیر RP قرار گرفته‌اند.
پیشرفت‌های اخیر در پزشکی بازساختی، پتانسیل ترکیب درمان با سلول‌های بنیادی با تکنیک‌های ویرایش ژن را برای مقابله با رتینیت پیگمانتوزا (RP) ایجاد کرده است. با استفاده از ابزارهای ویرایش ژن مانند CRISPR-Cas9، محققان در حال بررسی امکان اصلاح سلول های بنیادی مشتق شده از بیمار برای اصلاح جهش های ژنتیکی خاص مرتبط با RP قبل از پیوند آنها به چشم هستند. هدف این رویکرد نوآورانه نه تنها جایگزینی سلول های آسیب دیده شبکیه، بلکه رسیدگی به علل ژنتیکی زمینه ای RP است که به طور بالقوه پیشرفت بیماری را متوقف می کند و اثربخشی طولانی مدت درمان را افزایش می دهد. ادغام ویرایش ژن در درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی برای RP نشان‌دهنده یک جهش رو به جلو در پیگیری پزشکی شخصی‌شده و دقیق است، و پتانسیل درمان‌های متناسب با تنوع ژنتیکی RP را ارائه می‌دهد و مزایای طولانی‌مدتی را برای افراد مبتلا ارائه می‌دهد.
همگرایی ویرایش ژن و فناوری سلول های بنیادی امیدی دوباره برای افرادی که با RP زندگی می کنند فراهم می کند. با ادامه تحقیق و توسعه در این زمینه، تلاش های مشترک دانشمندان، پزشکان و متخصصان ژنتیک راه را برای آینده ای هموار می کند که در آن درمان های شخصی سازی شده با سلول های بنیادی ویرایش شده ژن می تواند چشم انداز درمان RP را تغییر دهد. این رویکرد نوآورانه بر چشم‌انداز در حال تکامل پزشکی احیاکننده و پتانسیل پیشرفت‌های هم افزایی در فناوری سلول‌های بنیادی و مهندسی ژنتیک تأکید می‌کند و چشم‌انداز امیدوارکننده‌ای را برای ادغام ویرایش ژن در استراتژی‌های درمان RP ارائه می‌کند.
در نتیجه، اکتشاف درمان با سلول های بنیادی برای رتینیت پیگمانتوزا، چراغ امیدی برای کسانی است که تحت تأثیر این وضعیت ناتوان کننده قرار گرفته اند. فداکاری مداوم محققان و انعطاف پذیری افرادی که با RP زندگی می کنند، خوش بینی را نسبت به پتانسیل درمان های مبتنی بر سلول های بنیادی برای بازگرداندن بینایی و بهبود کیفیت زندگی القا می کند.
